Болезнь Хантингтона – Pridopidine показывает обещание в испытании

Согласно результатам фазы 3 испытание MermaiHD издало Онлайн Сначала в Неврологии Скальпеля, уникальное лекарственное средство (pridopidine), который стабилизирует сигнализацию допамина в областях мозгового движения контролирования и координации у больных с Болезнью Хантингтона (HD), условие, характеризуемое дисбаллансом в сигнальном химическом допамине, кажется, хорошо вынесен и заслуживает дальнейшее расследование.До сих пор никакое лечение не продемонстрировало способность улучшить потерю способности переместить мышцы добровольно. В настоящее время единственное лечение, одобренное для болезни Хантингтона, является tetrabenazine. Однако это лекарственное средство только лечит хорею (патологическое ненамеренное двигательное расстройство) и связано с серьезными неблагоприятными эффектами.

Pridopidine является частью нового класса лекарств, известных как dopidines. Dopidines действуют как допаминергические стабилизаторы, разработанные, чтобы восстановить уровни допамина в мозгу к нормальному.

Открытия от расследования фазы II указали, что pridopidine улучшил добровольную двигательную функцию, не делая хорею хуже.Группа исследователей во главе с Хусто Гарсией де Ебенесом из Больницы, Рамон y Cajal в Мадриде, Испания, выполнил испытание фазы III, чтобы далее оценить потенциальную безопасность и эффективность pridopidine как лечение моторных симптомов HD. 437 человек с болезнью Хантингтона из 8 стран в ЕС участвовали в испытании.

Пациентов рандомизированно назначили на три группы; одна группа получала 45 мг pridopidine однажды ежедневно, одна группа получила 45 мг два раза в день, и остающаяся группа приняла плацебо в течение 26 недель.В начальной экспертизе команда использовала модифицированный моторный счет (mMS), разработанный, чтобы измерить 10 пунктов, связанных с добровольно движениями от объединенной шкалы расценок HD (UHDRS) общий моторный счет (TMS), чтобы оценить эффекты pridopidine. Они также оценили UHDRS-TM, поведение, депрессию и беспокойство, а также познавательную функцию.Команда обнаружила, что различие в среднем mMS множество между группами не было значительно после шести месяцев лечения.

Однако они нашли, что в третичной экспертизе, медикаментозное лечение привело к улучшению общей двигательной функции, особенно движений рук, движений глаз, дистонии, походки и баланса, как измерено UHDRS-TM в людях, получивших более высокую дозу лекарственного средства по сравнению с пациентами, данными плацебо.Кроме того, дополнительные экспертизы, только вовлекшие участников, закончивших все посещения расследования и имевших соблюдение лекарственного средства, больше чем 70%, продемонстрировали значительное преимущество для более высокой дозы лекарственного средства. Pridopidine был хорошо вынесен и имеет подобные неблагоприятные эффекты к плацебо.

Исследователи объясняют:«Pridopidine имеет потенциал, чтобы дополнить доступное лечение путем улучшения различного диапазона моторных дефицитов. Его отсутствие тяжелых побочных эффектов… предполагает, что pridopidine мог бы быть полезен даже для тех пациентов, лечащихся на местах, которые не являются центрами передового опыта для болезни Хантингтона».

В связанном комментарии, Эндрю Фейджине от Института Файнштейна Медицинского Исследования, заявил Нью-Йорк, США:«Хорошо вынесенное лекарственное средство, производящее даже маленькие преимущества для пациентов с болезнью Хантингтона, было бы очень желанным дополнением к в настоящее время доступному лечению для этого изнурительного нарушения… Анализ отдельных пунктов в пределах UHDRS-TM в исследовании MermaiHD также предполагает, что pridopidine мог бы принести пользу особенностям HD, для которого в настоящее время нет никакого лечения (движения глаз, вручите координацию, дистонию, и походку или проблемы баланса)».


PHOTOINTERVIEW.RU