Лекарственное средство болезни Pfizer Хантингтон терпит неудачу, остановленное исследование

Болезнь Хантингтона (HD) является генетическим отклонением, которое приводит к деменции и было сложной задачей для pharma компаний, чтобы попытаться завоевать. Поскольку сражение бушует на, новое лекарственное средство Pfizer подвело в фазе три испытания, как сообщается медицинским гигантом на этой неделе.Фонд Наследственного заболевания, исследовательская группа, подтвержденная первой организации поддержки, способствовал обнаружению гена в 1993.

С этого времени были важные открытия, которые каждые несколько лет и понимания болезни улучшают несмотря на отсутствие достаточного лечения.Текущие направления исследования включают определение точного механизма болезни, улучшение моделей животных, чтобы ускорить исследование, клинические испытания фармацевтических препаратов, чтобы лечить симптомы или замедлить развитие болезни и изучение процедур, таких как терапия стволовой клетки с целью возмещения убытков, вызванных болезнью.Дэвид Хун, Доктор медицины, президент и генеральный директор Medivation, который был в совместных усилиях с Pfizer, заявил:«Мы разочарованы результатами испытания ГОРИЗОНТА, данного высокую невстреченную потребность в этом населении пациента. В этом пункте мы прекратим развитие dimebon при Хантингтонской болезни, включая продолжающееся исследование вытяжения открытой этикетки.

Мы будем продолжать наше продолжающееся 12-месячное испытание КОНЦЕРТА Фазы 3 dimebon и его вытяжение открытой этикетки у больных с болезнью Альцгеймера легкой или средней степени тяжести. Мы ожидаем сообщать об известных данных от КОНЦЕРТА в первой половине 2012».Medivation и Pfizer имеют общее сотрудничество, чтобы развить и коммерциализировать dimebon для лечения болезни Альцгеймера и Хантингтонской болезни. В соответствии с соглашением, компании сотрудничают на dimebon программе развития.

У всего человека разумного есть ген Huntingtin (HTT), кодирующий для белка Huntingtin (Htt). Часть этого гена является повторной секцией, названной повторением trinucleotide, которое варьируется по длине между людьми и может изменить длину между поколениями.

Согласно Medilexicon.com:«Болезнь Хантингтона является нейродегенеративным нарушением, с началом обычно на третьем или четвертом десятилетии, характеризуемом хореей и деменцией; патологически, существует двусторонняя отмеченная атрофия косточки и верхняя часть хвостатого ядра. Аутосомное доминирующее наследование с полной пенетрантностью, вызванной мутацией, связало с расширением повторения trinucleotide в Хантингтонском гене (HD) на хромосоме 4 пункта».

Когда длина этой повторной секции достигает определенного порога, это производит измененную форму белка, названного белком мутанта Хунтингтина (mHtt). Отличающиеся функции этих белков являются причиной патологических изменений, в свою очередь вызывающих симптомы болезни.

Мутация болезни Хантингтона является генетически доминирующей и почти полностью пенетрантной: мутация любого из генов человека HTT вызывает болезнь.Это не унаследовано согласно полу, но длина повторной секции гена, и следовательно его серьезность, могут быть под влиянием пола поврежденного родителя.Стив Романо Pfizer, Доктор медицины, первый вице-президент, глава Medicines Development Group, Подразделение Первой помощи добавляет:«Хантингтон является вызывающей областью болезни, и мы также разочарованы результатами ГОРИЗОНТА.

Результаты, как ожидают, будут представлены на предстоящей медицинской встрече».Поиск решения будет продолжаться по словам исследователей.Источники: скальпель и пресс-релиз Medivation

PHOTOINTERVIEW.RU