Два пациента лечились с помощью RPE (ретиналь пигментируют эпителиальный), клетки, полученные из hESCs (человеческие эмбриональные стволовые клетки) в двух клинических испытаниях Фазы 1/2 для сухой возрастной макулярной дегенерации и макулярной дистрофии Штаргардта, объявила Advanced Cell Technology Inc.По словам доктора Стивена Шварца и доктора Роберта Лэнзы, операции трансплантации, имевшие место в Институте Глаза Жюля Стайна, Калифорния, были успешны, и оба пациента выздоравливают хорошо.Передовые Клеточные технологии говорят, что эти два испытания зарегистрируют 12 пациентов в каждом с контингентами с 3 пациентами в возрастании на формат дозировки. Основной результат должен установить безопасность и толерантность hESC-производных клеток RPE после трансплантации подсетчаточным образом в пациентов с сухой AMD и Штаргардт в 12 месяцев.
Следователи будут также искать знаки, что клетки помогли восстановить видение. В исследованиях на животных крысы испытали некоторое восстановление видения.
Гэри Рабин, временный председатель и генеральный директор Передовых Клеточных технологий, сказал:«Этот этап первичного лечения приветствуется учеными, защитниками стволовой клетки и пациентами, надеющимися на средства. Эти два испытания, возможно, не начали немного сглаживатель, и мы очень рады объявить, что процедуры подходили. Дозирование первых пациентов представляет важный этап для ЗАКОНА и открывает двери в потенциально существенно новый терапевтический подход к лечению многих форм макулярной дегенерации. Мы полагаем, что эти процедуры представляют ключевой шаг вперед в терапевтическом исследовании стволовых клеток и возможность лечить множество разрушительных болезней».
Главный следователь исследований, доктор Шварц, сказал:«Один пациент в каждом клиническом испытании, испытании Штаргардта и сухом испытании AMD, перенес хирургическую трансплантацию относительно малой дозы (50 000 клеток) полностью дифференцируемых клеток сетчаточного эпителиального пигмента (RPE), полученных из человеческих эмбриональных стволовых клеток. Ранние показания состоят в том, что пациенты вынесли операции хорошо. Главная цель этих, которые изучает Фаза 1/2, состоит в том, чтобы оценить безопасность и толерантность этих полученных из стволовой клетки пересадок. Мы будем тщательно контролировать наших пациентов в течение испытаний.
Нам дают привилегию, чтобы сотрудничать с ЗАКОНОМ и удостаивают чести работать с этими новаторскими пациентами».Макулярная дистрофия Штаргардта, высушите AMD, и другие типы связанной с атрофией макулярной дегенерации обычно невозможно лечить.
Этим стандартным формам слепоты срочно нужны безопасные и эффективные методы лечения.Доктор Лэнза сказал:«Сегодня спустя-13 лет после открытия человеческих эмбриональных стволовых клеток – большое обещание этих клеток наконец проверяется.
Инициирование этих двух клинических испытаний отмечает важный поворотный момент для области. В то время как мы будем продолжать писать научно-исследовательские работы и проводить больше исследования, пора начать перемещать эти захватывающие новые методы лечения стволовой клетки из лаборатории и в клинику.
Десятки тысяч людей продолжают умирать каждый день от заболеваний, которые могли потенциально лечиться с помощью стволовых клеток. Тем временем мы намереваемся ускорить наши усилия перевести новую эмбриональную стволовую клетку (ES) и методы лечения клетки вызванного плюрипотентного стебля (iPS) в клинику. Потребовались годы обширного исследования, чтобы добраться до этого пункта.
Наше исследование и преклинические исследования продемонстрировали безопасность и эффективность таких методов лечения.Мы надеемся, что эти клетки могут обеспечить вариант лечения не только для дегенеративных болезней глаз, но и для широкого спектра других изнурительных условий, в пределах от диабета к сосудистым заболеваниям и аутоиммунным болезням. Наша команда остается преданной перемещению вперед области регенеративной медицины от скамьи до места у кровати."В ноябре 2010 FDA (Управление по контролю за продуктами и лекарствами) приняла заявление Передовых Клеточных технологий, чтобы проверить клетки, созданные из человеческих эмбриональных стволовых клеток на 12 волонтерах.
Между пигментируемыми эпителиоцитами 50 000 и 200 000 ретиналей, полученными из человеческих эмбриональных стволовых клеток, будет введен в глаза пациентов. Хотелось бы надеяться, новые клетки заменят разрушенных сухой AMD и макулярной дистрофией Штаргардта.
Человеческое исследование эмбриональных стволовых клеток очень спорно. Научное сообщество в основном полагает, что оно может привести к лечению и средствам для многих разрушительных болезней. Однако эмбрионы, несколько дней должны быть уничтожены, чтобы получить эти клетки, против которых много людей по этическим причинам.
Существует также озабоченность по поводу безопасности – некоторые люди говорят, что подход не проверили достаточно и еще нельзя попробовать на людях.Эмбрионы, используемые в исследовании эмбриональных стволовых клеток, обычно являются отдельно оплачиваемыми предметами, созданными в клиниках экстракорпорального оплодотворения (IVF) – несколько яиц оплодотворены в пробирке, но только один внедрен в женщину.Курс акций передовых Клеточных технологий повысился на 170% до сих пор в этом году. Компания оценивается в $285 миллионов.
Эксперты по рынку полагают, что это могло стоить много миллиардов, если эти испытания успешны. Макулярная дегенерация влияет приблизительно на 10 миллионов человек в США.Исследование эмбриональных стволовых клеток не было накопителем до сих пор. Передовые Клеточные технологии накопили убытки в размере более чем $180 миллионов, так как они начались в середине 1990-х.
Что такое hESC-RPE Клетки?RPE (ретиналь пигментируют epitheliom) является чрезвычайно тонким, пигментированным слоем клетки чуть ниже сетчатки. Это кормит фоторецепторы, а также уносящий ненужные продукты. Человеческие эмбриональные стволовые клетки могут превратиться (дифференцируются) в любой тип клетки, включая клетки RPE.
SMD, сухая AMD и дегенеративные заболевания сетчаткиSMD (макулярная дистрофия Штаргардта), стандартная форма макулярной дегенерации, вызывает прогрессивную потерю видения.
Болезнь обычно начинается, когда пациент между 10 – 20 годами. Потеря фоторецептора, вызванная дегенерацией в пигментном слое сетчатки (слой клетки RPE) в конечном счете, приводит к слепоте.Дегенеративные сетчаточные болезни являются одной из наиболее распространенных причин неизлечимой слепоты во всем мире. Эксперты оценивают, что в США и одной только Европе приблизительно 30 миллионов человек страдают от макулярной дегенерации – мировой рынок сверх $25 миллиардов.
Один в каждых десяти людях в возрасте между 66 и 74 годами, как думают, имеет симптомы макулярной дегенерации, большинство из них с сухой AMD, которая неизлечима. Три в каждых десяти людях в возрасте между 75 и 85, как полагают, затронуты.