Европейское агентство по лекарствам (EMA) Комитет по Лекарственным продуктам для Человеческого Использования (CHMP), рекомендовал против издания маркетингового разрешения для Taliglucerase Alfa, ферментного лечения замены для Более неловкой болезни.Более неловкая болезнь, как оценивается, влияет на приблизительно 1 в от 50 000 до каждого 100000-го человека в населении в целом. Люди из Восточной и Центральной Европы (Ашкенази) еврейского наследия, в самом высоком риске.
Короче говоря, это вызывается дисфункциональным метаболизмом сфинголипидов. Нарушение характеризуется путем избиения, усталость, анемия, низкие тромбоциты и увеличение печени и селезенки. Это вызывается наследственным дефицитом фермента glucosylceramidaseСуществует три главных подтипов Более неловкой болезни:
Болезнь типа 1 наиболее распространена. Это включает костное заболевание, анемию, увеличенную селезенку и тромбоцитопению.
Тип 1 влияет и на детей и на взрослых. Это наиболее распространено в еврейском населении Ашкенази.Болезнь типа 2 обычно начинается в грудном возрасте с тяжелого неврологического участия.
Эта форма может привести к быстрой, ранней смерти.Болезнь типа 3 может вызвать печень, селезенку и мозговые проблемы. Пациенты могут жить во взрослую жизнь.
Болезнь вызвана рецессивной мутацией в гене, расположенном на хромосоме 1, и влияет и на мужчин и на женщин. Это – аутосомная рецессивная болезнь. Это означает, что мать и отец должны оба передать одну патологическую копию гена ребенку для ребенка, чтобы заболеть болезнью.
Родителя, тихо несущего патологическую копию гена, называют носителем.CHMP действительно, однако, давал положительную оценку преимущества риска для taliglucerase альфы, говоря, что преимущества медицины перевесили ее риски в лечении Типа 1 Более неловкая болезнь.
Комитет сказал, что не мог дать Маркетинговое Разрешение в это время, потому что другая компания, Графство, имеет лекарственное средство, названное velaglucerase альфой, подобным лечением, и уже получила предшествующее Маркетинговое Разрешение с обозначением лекарства от редких болезней для того же условия. Pfizer обратился с просьбой для умаления сиротской исключительности рынка Графства на основе многих факторов, однако Европейское валютное соглашение отклонило их ходатайство.Дем Нгуен, генеральный директор Байозимиларс заявил:«В то время как мы разочарованы рекомендацией CHMP, мы поощряемся, что Комитет дал положительную оценку преимущества риска. Рекомендация базировалась исключительно на сиротской исключительности рынка а не профиле безопасности и эффективности taliglucerase альфы…
Pfizer будет продолжать работать с соответствующими заинтересованными сторонами, чтобы определить адекватные следующие шаги».Pfizer и Протэликс сказали, что они выделены лечению Более неловкой болезни во всем мире и будут продолжать продвигаться с другой общей регулирующей регистрацией для taliglucerase альфы. Taliglucerase альфа, известная под зарегистрированным патентованным названием ELELYSO, была одобрена американским Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) 1 мая 2012 для долгосрочной ферментной заместительной терапии (ERT) взрослых с подтвержденным диагнозом Типа 1 Более неловкая болезнь.
Лекарственное средство поэтому работает, это – просто вопрос Pfizer, побеждаемого к почте Графством в области ЕС.Pfizer и Protalix BioTherapeutics, Inc. сотрудничали с 2009, чтобы развить и коммерциализировать taliglucerase альфу.
В соответствии с соглашением, Pfizer получил исключительные глобальные права лицензирования для коммерциализации taliglucerase альфы, в то время как Protalix сохранил исключительные права коммерциализации в Израиле.