Некоторые пациенты с рецидивирующим или резистентным к лечению острым миелоидным лейкозом, формой рака крови, для которой существует несколько методов лечения, могут достичь ремиссии с помощью экспериментальной таргетной терапии, согласно данным ранних испытаний, опубликованных сегодня в Интернете в журнале Blood, Journal of the American Society. гематологии (ASH).
До 15 процентов людей с ОМЛ имеют мутацию в гене IDH2, которая препятствует превращению их лейкоцитов в нейтрофилы, неотъемлемую часть иммунной системы организма. Вместо этого эти белые кровяные тельца становятся лейкозными клетками. В отличие от стандартных методов лечения ОМЛ, которые агрессивно воздействуют на все лейкоциты, экспериментальная терапия энасиденибом ингибирует мутированный ген IDH2, позволяя незрелым лейкоцитам естественным образом превращаться в нейтрофилы.
"Вместо того, чтобы убивать безудержные лейкоциты, эта терапия предназначена для превращения их в нормальные, здоровые клетки," сказал автор исследования Эйтан Штайн, доктор медицины, Мемориального онкологического центра им. Слоуна Кеттеринга в Нью-Йорке.
Из 239 пациентов с ОМЛ с положительной мутацией IDH2, включенных в это исследование, 74 процента имели резистентное к лечению заболевание, при этом оставшихся вариантов терапии было мало или они отсутствовали. Из этих 176 пациентов 71 (40.3%) ответили, 34 (19.3%) достижение полной ремиссии. На момент отсечения данных пациенты, которые достигли частичного ответа, выжили в среднем 14.4 месяца, а те, кто добился полного ответа, – 19.7 месяцев.
Дальнейший сбор данных об этих пациентах будет включен в будущие исследования. Общая выживаемость для этой группы почти утроилась по сравнению с предыдущими исследованиями, оценивающими другие виды лечения в этой популяции пациентов, по сравнению с 3.От 3 месяцев до 9.3 месяца.
"В этом раннем исследовании преимущество выживаемости в течение девяти месяцев у пациентов с запущенным рецидивом или резистентным к лечению заболеванием очень велико," отметил д-р. Stein. "Мы также с удовлетворением отмечаем, что у этих пациентов так мало серьезных побочных эффектов."
Побочные эффекты включали повышение билирубина, тошноту, IDH-DS (накопление жидкости в организме и / или легких) и пролиферацию лейкоцитов, известную как лейкоцитоз. Двое участников, перенесших IDH-DS, умерли в процессе лечения. Планируются или продолжаются дальнейшие испытания для оценки энасидениба в качестве передовой терапии в сочетании со стандартными методами лечения ОМЛ и при лечении других мутантных нарушений IDH2, таких как миелодиспластический синдром (МДС).