В последнем клиническом испытании Фазы II, проводимом в Медицинской школе Горы Синай, исследователи нашли, что кардиальная функция у людей, сокрушенных с тяжелой сердечной недостаточностью, могла быть значительно улучшена или стабилизирована новой генотерапией.Значительное сокращение сердечно-сосудистых госпитализаций наблюдалось, у больных получая большую дозу терапии SERCA2a. Эти пациенты клинически извлекли выгоду из этой терапии, которая долго была невстреченной потребностью в этом населении.Предполагаемый журнал, Кровообращение, американской Сердечной Ассоциацией издали эти данные в их проблеме, датированной 27 июня.
Adeno-связанный вирусный вектор, который является прежде всего неактивным вирусом, действующим как транспортер лечения, используемый для поставки SERCA2a в кардиальные клетки.Было замечено, что назначение терапии у людей с прогрессирующей сердечной недостаточностью, стимулирует производство фермента в кардиальных клетках, позволяя эффективную перекачку и функциональность сердцем.
Пациенты, получающие большую дозу SERCA2a, как находили, показали существенное улучшение или стабилизацию в их болезни сердца после одного года получения терапии.По сравнению с плацебо генотерапия с SERCA2a, как находили, в основном приносила пользу этому больному населению пациента. SERCA2a, как находили, был довольно безопасен без увеличенных доказательств нежелательных явлений, связанных с болезнью событий, лабораторных патологий или аритмий.Роджер Дж.
Хэджджэр, Мэриленд Директор по научно-исследовательской работе Семьи Винера Горы Синай Сердечно-сосудистые Научно-исследовательские лаборатории отметили это«Немного вариантов лечения показали такие улучшенные исходы болезней в этом населении пациента в прошлое десятилетие».Артур и профессор Джанет К. Росс Медицины и Медицины Джина и Клетки, заявила Медицинская школа Горы Синай,«Это исследование устанавливает новую парадигму для лечения сердечной недостаточности путем клинического утверждения SERCA2a как новой цели.
Кроме того, путем показа, что adeno-связанные векторы безопасно использовать у больных с прогрессирующей сердечной недостаточностью, это исследование сопровождает новую эру для генотерапии для лечения сердечных недостаточностей».Безопасность и эффективность SERCA2a была установлена в рандомизированном, двойном слепом, плацебо-контролируемом исследовании под названием КУПИДОН (Кальциевая Повышенная регуляция Подкожным назначением генотерапии При заболевании сердца) испытание. Тридцать девять пациентов с прогрессирующей сердечной недостаточностью были зарегистрированы в этом исследовании и были оценены больше года. Пациенты были рандомизированы к одной из четырех рук исследования, получающих или SERCA2a в одной из трех доз или плацебо.
Обычная амбулаторная процедура катетеризации сердца использовалась, чтобы поставить терапию непосредственно сердцу пациента.Группа пациента, получающая большую дозу терапия SERCA2a, продемонстрировала улучшение и/или стабилизацию в симптомах, полной сердечной функции, активности биомаркера, и желудочковой механике и функции. Далее, эти пациенты показали сердечно-сосудистые госпитализации, составляющие в среднем 0,4 дня, который является с сильным действием низким, по сравнению с 4,5 днями в группе плацебо.Доктор Хэджджэр сказал,«Даже при том, что смертность от сердечной недостаточности уменьшилась за прошлое десятилетие с помощью фармакологического стандарта и методы лечения устройства, пациенты с прогрессирующей сердечной недостаточностью продолжают умирать на высоких показателях.
Испытание КУПИДОНА предлагает новую терапевтическую возможность для этих пациентов».В 1999 команда Горы Синай во главе с доктором Хэджджэром сделала новаторское открытие определенной для кардиотонического средства цели. Построенные лаборатории современного обычая в Медицинской школе Горы Синай в Нью-Йорке обеспечили инфраструктуру для преследования и исследования его знаменательного потенциала как лечение, поставленное через генотерапию.
Американские Центры по контролю и профилактике заболеваний установили, что приблизительно 5,8 миллионов американцев страдают от сердечной недостаточности каждый год, и число недавно диагностированных случаев достигает 670 000. Из числа людей, у кого есть сердечная недостаточность, 20% умирают в течение года после того, чтобы быть диагностированным. В 2010 спроектированные расходы на сердечную недостаточность в США, как оценивается, составляют $39,2 миллиардов, который включает стоимость медицинского обслуживания, лекарств и потерянной производительности.Несмотря на то, что агрессивный медицинский и терапия устройства часто используемое предпочтительное лечение для сердечной недостаточности, условие, как находят, не имеет никакой стойкой ремиссии.
Одышка, усталость, и раздувающийся в лодыжках, ногах, ногах, и иногда брюшной полости являются предупреждающими знаками и наиболее распространенными симптомами, используемыми для диагноза сердечной недостаточности.Испытание КУПИДОНА финансируется Celladon Corporation. Компания была соучреждена доктором Хэджджэром, имеющим долю участия в акционерном капитале в Celladon Corporation и участвующим на Консультативном совете.
ИсточникКровообращение