Согласно результатам клинических испытаний, опубликованных в Журнале клинической онкологии, препарат под названием дазатиниб оказался безопасным и эффективным для детей с хроническим миелоидным лейкозом.
На основании полученных данных препарат был одобрен FDA и теперь доступен для использования у некоторых педиатрических пациентов.
Соавтором исследования является Нобуко Хиджия, доктор медицинских наук, профессор педиатрии отделения гематологии, онкологии и трансплантации стволовых клеток.
Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ) – это рак белых кровяных телец, и, хотя он редко встречается у детей, болезнь также обычно более агрессивна у молодых пациентов.
Ранее препарат под названием иматиниб был единственным ингибитором тирозинкиназы, одобренным для лечения детей первой линии с ХМЛ в хронической фазе (ХП), относительно ранней стадии. Но не было одобренных методов лечения детей с хронической фазой ХМЛ, которые были устойчивы или непереносимы к иматинибу, стандартному лечению.
Дазатиниб, ингибитор тирозинкиназы, ранее был одобрен для взрослых пациентов с CML, который является положительным по филадельфийской хромосоме, что является генетической аномалией этого заболевания.
В текущем исследовании исследователи оценивали дазатиниб в группе из 130 пациентов моложе 18 лет с филадельфийской хромосомно-положительной ХМЛ.
Нерандомизированное исследование фазы II, включающее участников из медицинских центров по всему миру, является крупнейшим на сегодняшний день клиническим испытанием педиатрических пациентов с хронической фазой ХМЛ.
Исследователи обнаружили, что дазатиниб был связан с высоким уровнем ответа у таких пациентов, с глубокими молекулярными ответами. Кроме того, терапия была признана безопасной, сообщалось о нескольких серьезных побочных эффектах.
"Хотя мы не наблюдали значительных острых токсических эффектов, в том числе плеврального выпота или сердечно-сосудистых событий, которые наблюдались у взрослых, нам нужно будет наблюдать за детьми, принимающими дазатиниб в течение гораздо более длительного периода, чтобы увидеть, есть ли другие долгосрочные побочные эффекты, такие как задержка роста. , поскольку детям требуется гораздо более длительное лечение по сравнению со взрослыми из-за большей продолжительности жизни," Хиджия объяснил.
В ноябре FDA расширило свое одобрение дазатиниба, включив в него педиатрических пациентов с филадельфийским хромосомно-положительным ХМЛ, у которых недавно был диагностирован иматиниб или которые не реагируют на него.