Новаторское исследование, посвященное изучению безопасности и эффективности диафрагмальной стимуляции, используемой для облегчения затрудненного дыхания у людей с заболеванием двигательных нейронов (БДН), показало, что это вмешательство в целом не приносит пользы пациентам.
Группа специалистов по БДН во главе с исследователями из Института трансляционной нейробиологии Шеффилда (SITraN) провела первое рандомизированное контролируемое многоцентровое клиническое исследование для оценки рисков и преимуществ вмешательства для пациентов.
Устройство для стимуляции диафрагмы было одобрено для использования в гуманитарных целях у пациентов с БДН в 2011 году Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Несмотря на отсутствие убедительных доказательств преимуществ вмешательства, диафрагмальная стимуляция теперь широко предлагается пациентам с БДН по всему миру.
Устройство, похожее на кардиостимулятор, посылает электрические импульсы для стимуляции основных дыхательных мышц диафрагмы.
Результаты исследования протокола диафрагмальной кардиостимуляции у пациентов со слабостью дыхательных мышц из-за болезни двигательных нейронов (DiPALS), опубликованные в журнале Lancet Neurology, показывают, что диафрагмальная кардиостимуляция не была полезной при использовании в дополнение к неинвазивной вентиляции (НИВ). где слегка сжатый воздух доставляется в легкие через лицевую маску. Фактически, пациенты, которые использовали диафрагменную кардиостимуляцию, жили в среднем на 11 месяцев меньше, чем те, кто использовал только НИВЛ.
Ведущий исследователь, доктор Кристофер Макдермотт из SITraN, работающий в Университете Шеффилда, сказал: "Результаты исследования DiPALS невероятно разочаровывают, потому что как исследователь и врач БДН вы начинаете с некоторой надеждой на то, что это лечение может быть действительно полезным для людей, живущих с БДН.
"К сожалению, DiPALS не продемонстрировал каких-либо преимуществ для диафрагмальной кардиостимуляции при БДН, и, по сути, наше исследование показало, что это действительно может быть вредным. Хотя результаты неутешительны, это было важное исследование, которое нужно было провести, поскольку эти данные показывают нам, что для большинства людей диафрагмальная кардиостимуляция бесполезна и что людям, живущим с БДН, не следует проходить серьезную операцию."
Добавил он: "Мы провели исследование DiPALS, потому что затрудненное дыхание является серьезной проблемой при БДН, особенно на поздних стадиях заболевания. Текущие руководства рекомендуют неинвазивную вентиляцию легких (НИВ) при возникновении затруднений с дыханием, однако мы знаем, что преимущества НИВ ограничены и что НИВ не подходят всем. Следовательно, необходимы исследования дополнительных и альтернативных методов, помогающих с дыханием.
"Нам было известно о работе в США по диафрагмальной стимуляции при БДН, и мы хотели знать, будет ли она полезна для наших пациентов. Поэтому мы решили разработать рандомизированное контролируемое клиническое исследование диафрагмальной стимуляции при БДН.
"Финансирующие организации, такие как NHS и NICE, нуждаются в этом доказательстве выгоды, прежде чем лечение станет доступным в Великобритании. Кроме того, поскольку это лечение требует серьезной операции, мы хотели убедиться, вне всяких разумных сомнений, что диафрагмальная кардиостимуляция полезна для пациентов, добавляя достаточных преимуществ, таких как увеличение продолжительности жизни и лучшее качество жизни.
"Мы наладили сотрудничество в сообществе БДН, включая Сеть исследований деменции и нейродегенеративных заболеваний (DeNDRoN) и Ассоциацию БДН, а затем мы обратились за финансированием в Национальный институт исследований в области здравоохранения (NIHR) для проведения этого клинического испытания. Сотрудничая с другими британскими центрами лечения БДН, мы смогли провести хорошо спланированное клиническое испытание, чтобы определить, было ли это вмешательство полезным для людей, живущих с БДН."
Доктор Макдермотт заключает: "БДН – это ужасное заболевание, и больные люди, близкие и медицинские работники, участвующие в оказании помощи, по понятным причинам всегда стремятся рассмотреть новые методы лечения. Важно, чтобы новые методы лечения проходили тщательные испытания, чтобы продемонстрировать их преимущества и, что важно, гарантировать отсутствие вреда. Результат DiPALS демонстрирует, что растущий подход «нечего терять» неуместен, и мы не должны снижать наши стандарты, начав лечение без четких доказательств пользы.
"Я всегда смиренно отношусь к тому драгоценному времени и усилиям, которые люди вкладывают в наши исследования. Те люди, которые участвовали в DiPALS, внесли огромный вклад в то, чтобы мы понимали влияние диафрагмальной стимуляции у пациентов с БДН, и гарантируем, что теперь мы сосредоточим свое внимание и ресурсы на разработке других методов лечения, которые могут помочь."