Генотерапия, метод для исправления дефектных генов, которые ответственны за развитие болезни, могут использоваться эффективнее путем планирования для трансгенеза и высоких уровней экспрессии гена в костном мозге при помощи современных генетических инструментов и методов. Об этом недавно сообщили с примерами в пяти привлекательных статьях, опубликованных в последней проблеме Человеческой Генотерапии.Выбрать и предназначаться для какого-то конкретного населения иммуноцита для клетки и генотерапии стали намного легче из-за современных генных методов маркировки, как заявлено Barese и Данбаром.
Авторы статьи «Contributions of Gene Marking to Cell and Gene Therapies» обзора приходят к заключению, что благоприятный результат маркировки исследований позволит лучшую оптимизацию в переносе генов для immunotherapeutics, и улучшать выживание пациента.Использование полимеразной цепной реакции (PCR) и многократные методы следующего поколения упорядочивания ДНК (методы и технологии, использующиеся для определения заказа основ нуклеотида в молекуле ДНК), чтобы идентифицировать различные генные продукты, связанные с успешной долгосрочной передачей терапевтических генов к костному мозгу, были исследованы Джордано и др. Их результаты исследования были изданы в статье, названной «Клональные Экраны Инвентаря, Раскрывают Моноклональность После Последовательной Пересадки MGMTP140K-преобразованных Стволовых клеток и Интенсивной Дозой Химиотерапии».
Walia и др. недавно провел исследование для лечения лизосомальных нарушений хранения, при которых был проверен терапевтический трансгенез к костному мозгу и клеткам периферической крови. Исследование было названо «Аутогенная Трансплантация Lentivector/Acid Ceramidase-преобразованные Гематопоэтические Клетки у Нечеловеческих приматов», и результаты представили явные свидетельства, что трансдукция с геном AC может заменить активность гена кислоты ceramidase (AC) и привести к сокращению уровней керамида в клетках крови.
Статья, названная «Генотерапия на Собачий Дефицит Спайки Лейкоцита с Лентивирусными Векторами Используя Мышиный Вирус Стволовой клетки и Человеческих Промоторов Фосфоглицераткиназы», описывает результаты исследования, проводимого Хантером и его коллегами, в которых ученые сравнили использование человеческого генного промотора с промоторным геном – усилителем мыши для получения высокого уровня экспрессии гена в модели собаки типа 1 дефицита спайки лейкоцита.Дэвид Эмери, в Methods Review дал право «Использованию Изоляторов Хроматина Улучшать Выражение и Безопасность Интеграции Векторов Переноса генов», подчеркнул на имеющееся доказательство, поддерживающее эффективное использование изоляторов хроматина, чтобы улучшить выражение и безопасность векторов переноса генов.
Изоляторы хроматина являются классом ДНК регулирующие элементы, развившиеся, чтобы отрегулировать транскрипцию при помощи регулирующих элементов, которые часто отдаленны друг от друга на линейном геноме.Джеймс М. Вилсон, Мэриленд, доктор философии, Главный редактор, и директор Программы Генотерапии, Отделение Патологии и Лабораторной Медицины, Медицинской школы Перельмана, Университета Пенсильвании, Филадельфия заявляет:«Направленная на костный мозг генотерапия была первой моделью, которую рассматривают в лечении генетических заболеваний, и остается одной из самых успешных моделей с точки зрения клинической эффективности».Источник: человеческая генотерапия