Медицина генотерапии была рекомендована для разрешения в Европейском союзе впервые. Glybera (alipogene tiparvovec), развитый uniQure, голландской биотехнологией, разработан для пациентов с дефицитом липазы липопротеина генетического отклонения (LPLD), у кого есть тяжелые или многократные приступы панкреатита, несмотря на диетическое толстое ограничение. Медицина применена как единственная инъекция.Служба европейской Медицины объявила в пятницу, что ее Комитет по Лекарственным продуктам для Человеческого Использования (CHMP) рекомендовал, чтобы Glybera были уполномочены для маркетинга в Европейском союзе.
Разрешение касалось бы всех 27 государств-членов ЕС.CHMP рекомендовал, чтобы Glybera были выдвинуты для маркетинга разрешения, но при «исключительных обстоятельствах», посредством чего uniQure потребуется, чтобы выполнять постмаркетинговое наблюдение.
Они должны будут настроить регистрацию, чтобы контролировать результаты, у больных проходящие лечение, и Агентство рассмотрит данные, поскольку это становится доступным.Окончательное решение лежит на Европейской комиссии, кто обычно следует совету CHMP. UniQure сказал, что они ожидают, что это произойдет в течение следующих трех месяцев.
Липопротеиновый дефицит липазы (LPLD)LPLD является редким заболеванием и нет никакого текущего лечения. Это влияет приблизительно на одного или двух человек за миллион. Это вызывается мутацией в гене LP, приводящем к очень уменьшенной или отсутствующей активности белков LPL.
Белки LPL являются ферментами, ломающими хиломикрон, большие несущие жир частицы, заканчивающиеся в крови после продовольственного переваривания.Если они не сломаны, хиломикрон собираются в крови и может заблокировать маленькие кровеносные сосуды. Это может привести к рецидивному и тяжелому острому воспалениюподжелудочная железа (панкреатит).В настоящее время единственный способ помочь пациентам с LPLD состоит в том, чтобы поместить их на строгую диету уменьшения жира, ограничивающую их потребление жиров не больше, чем 20% их ежедневной газетыкалории.
Не легко придерживаться такой диеты, и следовательно много пациентов оказываются в больнице с опасными для жизни приступами панкреатита.Генотерапии работают путем замены дефектных генов в ДНК пациента с рабочими генами. Глибера использует adeno-связанный вирус, чтобы вставить рабочие копииген LPL в мышечные клетки, таким образом, они могут произвести фермент в нормальных количествах.Поскольку LPLD является таким редким условием, EC предоставило сиротский статус медицины Glybera в 2004.
Заявления уполномочить продавать сиротских лекарств обычно прослеживаются до голода, и компании, развивающие их обычно, получают материальные стимулы, такойкак налоговые льготы и больше времени, чтобы возместить их инвестиции, прежде чем лекарственное средство открыто для соревнования. В США такая исключительность рынка длится в течение 7 лет, вЕС это длится в течение 10 лет.Заявление продать в ЕС не было прямымОднако оценка заявления Глиберы не была прямой.
Первая заявка была подана в 2009. В июне 2011, и CHMP и Комитет по Продвинутым Методам лечения (CAT), введенное, чтобы выполнитьдополнительные исследования, сказал, что они не выступили «за», согласно пресс-релизу Европейского валютного соглашения, они «приняли отрицательные мнения относительно использования Glybera влечение пациентов с дефицитом LPL».Тогда была повторная проверка, где CAT сказало, возможно, был объем, чтобы дать одобрение Glybera, пока были дополнительные постмаркетинговые исследования,но CHMP оставался верным своему отрицательному мнению до октября 2011.Но после встречи Постоянного комитета государств-членов по человеческим лекарственным продуктам в январе 2012, EC попросило, чтобы Европейское валютное соглашение переоценило Глиберуприменение путем сосредоточения в ограниченной группе пациентов с тяжелыми или многократными приступами panacreatitis.
Там последовал подробные научные обсуждения и в CHMP и в CAT, после которого CAT сменило свое положение, и «принял положительное мнение о проекте в июне2012», который впоследствии подтвердил CHMP.Доктор Томас Сэлмонсон, временно исполняющий обязанности председателя CHMP, объяснил, что CHMP теперь завершает, от оценки данных для ограниченной группы пациентов,преимущества Glybera перевешивают известные риски.
«Наши установленные способы оценить преимущества и риски Glybera были вызваны чрезвычайной редкостью условия и также связанной неуверенностьюс обеспеченными данными. В тесном сотрудничестве с CAT мы решили способ гарантировать прочное и близкое наблюдение качества, безопасность и эффективностьGlybera при предоставлении пациентам, которые должны жить с этим доступом редкого заболевания к медицинскому лечению», сказал Сэлмонсон.Доктор Кристиан Шнайдер, Председатель CAT, сказал эти два комитета, тесно сотрудничавшие всюду по процедуре.
«Я был обеспокоен отчетами в общественном достоянии различий между этими двумя комитетами во время процесса одобрения, так как научная оценка CAT и CHMP не была далеко друг от друга. Карта больного является, возможно, уникальным случаем, где ультраредкость болезни, ее колебания вместо непрерывного развития, клинический курс и сложность научной информации привели к трудному научному принятию решений», объяснил он.Главный прорыв для пациентов и для медицины
Джорн Олдэг, генеральный директор uniQure, сказал, что положительная рекомендация CHMP является главным прорывом для пациентов LPLD и для медицины.«Glybera готов стать первым в классе продуктов генотерапии, одобренных в Европе, чтобы лечить сиротские заболевания, редкие условия с очень высокой невстреченной медицинской потребностью», добавил он.Он сказал, что пациенты с LPLD боятся иметь нормальную еду из-за возможности, что впоследствии они будут страдать от острой боли от панкреатита, который может также означать посещение интенсивной терапии.
Теперь, впервые, лечение существует для этих пациентов, который не только снижает этот риск того, чтобы заболеть сильно, но также и имеет многолетний благоприятный эффект после просто единственная инъекция», сказал Олдэг.Предоставление тел этих пациентов, способность сломать толстые частицы естественно в крови, не приводя к мучительной боли панкреатита, «о чем генотерапия – все: исцеление болезни на генетическом уровне», добавил он.