Новое лекарственное средство раньше лечило пациентов с хроническим относящимся к спинному мозгу лейкозом (CML) и Филадельфийской хромосомой, положительный острый лейкоз (Ph + ВСЕ) только что получил одобрение американского Управления по контролю за продуктами и лекарствами.Лекарственное средство, Iclusig (ponatinib), как ожидали, будет одобрено 27 марта 2013, но поскольку нет никакой альтернативной терапии, в настоящее время существующей для двух редкой крови и заболеваний костного мозга, FDA приоритезировала, это – обзор.
Лекарственное средство работает среди пациентов лейкоза, не поддавающихся лечению от класса препаратов, названных ингибиторами киназы тирозина (TKIs). Это работает путем блокирования белков, заставляющих раковые клетки развиваться. Иногда раковые клетки могут развить мутацию по имени T315I, делающий их устойчивыми к TKIs, Iclusig является эффективным при планировании для этих клеток.По словам Ричарда Пэздура, Доктора медицины, директора Офиса Продуктов Гематологии и Онкологии в Центре FDA Оценки Лекарственного средства и Исследования:«Одобрение Iclusig важно, потому что это предоставляет вариант лечения пациентам с CML, не отвечающим на другие препараты, особенно те с мутацией T315I, у кого было немного терапевтических вариантов.
Iclusig является третьим лекарственным средством, одобренным, чтобы лечить CML, и второе лекарственное средство согласилось лечить Весь этот год, демонстрируя обязательства FDA одобрить безопасные и эффективные препараты для пациентов с редкими заболеваниями».449 пациентов с CML и Ph+ALL участвовали в клиническом испытании, чтобы оценить эффективность лекарственного средства. Исследователи нашли, что это там было значительным сокращением числа раковых клеток с Филадельфийской хромосомой генетическая мутация, достигая основной цитогенетической реакции (MCyR).
MCyR был достигнут в 70 процентах пациентов с мутацией T315I и в 54 процентах всех пациентов.Во время ускоренного и фазы взрыва CML и Ph + ВСЕ они нашли, что 52 процента участников с ускоренной фазой CML не испытали симптома лейкоза (основная гематологическая реакция, MaHR) в течение в среднем периода 9,5 месяцев. 31 процент участников с фазой взрыва CML испытал основную гематологическую реакцию в течение в среднем периода 47 месяцев.
И 41 процент участников с Ph + ВСЕ достигли MaHR в течение в среднем периода 3,2 месяцев.Побочные эффекты лекарственного средства включают высокое кровяное давление, боль в животе, головную боль, сухую кожу, боль в суставах, лихорадку и тошноту.
Лекарственное средство будет также маркировано предупреждением, приводящим в готовность пациентов повышенного риска развития тромбов и токсичности печени, связанной с принятием наркотика.