Европейский Комитет по Лекарственным продуктам для Человеческого Использования (CHMP) принял положительное мнение относительно лекарственного средства Raptor Pharmaceutical Corporation, Procysbi, для лечения доказанного nephropathic цистиноза, редкого наследственного генетического отклонения, вызывающего необратимое повреждение ткани, органную недостаточность и преждевременную смерть.20-го сентября 2010 Procysbi определялся как сиротский лекарственный продукт в Европе, потому что это предназначается для редкого условия или болезни.Цистиноз является очень необычным генетическим условием, влияющим приблизительно на 3 000 человек во всем мире. Если не лечивший вначале в детстве, условие является фатальным.
Цистиноз вызывает накопление цистина в каждой клетке в теле. Цистин является белковым стандартным блоком. Когда слишком много цистина растет, он приводит к заболеваниям почек, который в свою очередь вызывает тело, также теряют слишком много глюкозы, солей и белка через мочу. Цистиноз более распространен среди белых, голубоглазых людей европейского происхождения.
Люди с цистинозом могут испытать медленный рост тела, маленькую высоту, ухудшив почечную недостаточность и слабые кости. Цистиноз Nephropathic является самым тяжелым из трех типов цистиноза.
Зеленый свет CHMP не означает Procysbi (cysteamine битартрат), гастро устойчивые твердые капсулы на 75 мг и на 25 мг были одобрены – заключительное одобрение решено Европейской комиссией (EC). Однако EC почти всегда соглашается с рекомендациями CHMP. Решение EC относительно одобрений лекарственного средства покрывает 27 стран-членов ЕС, включая Исландию и Норвегию.
CHMP написал, что «Одобренное показание: «Procysbi обозначен для лечения доказанного nephropathic цистиноза. Cysteamine уменьшает накопление цистина в некоторых клетках (например, лейкоциты, мышца и клетки печени) nephropathic пациентов цистиноза и, когда лечение начато рано, это задерживает развитие почечной недостаточности».
«CHMP, на основе качества, данные о безопасности и эффективности подчинились, рассматривает там, чтобы быть благоприятным балансом преимущества к риску для Procysbi и поэтому рекомендует предоставление маркетингового разрешения».CHMP предлагает, чтобы только врачи, испытанные в лечении цистиноза, предписали Procysbi.
Кристофер М. Старр, доктор философии, Генеральный директор Хищника, сказал:«Положительное мнение о CHMP приносит нам важный шаг ближе к ожидаемому одобрению ЕС Procysbi, подвергающегося процессу рассмотрения Европейской комиссии. В то время как эта рекомендация является важным этапом для Хищника, это – также хорошие новости для европейских пациентов, страдающих от nephropathic цистиноза».Procysbi, берущийся ртом каждые двенадцать часов, является новой терапией для лечения nephropathic цистиноза. Это было разработано, чтобы обойти желудок и имеет расширенный предельный период полураспада, имеющие в виду пациенты получают постоянный уровень поставки лекарственного средства в их телах за целый 12-часовой период дозирования.
Рандомизированные, клинические исследования, которыми управляют, показали, что простирался, терапия Procysbi обеспечила «непротиворечивый и непрерывный контроль над цистеином лейкоцита».Наиболее распространенные побочные эффекты, связанные с терапией Procysbi, включают:рвотажелудочно-кишечный дискомфортболь в животеголовные болидиареятошнотасниженный аппетитнеприятный запах изо рта (аромат дыхания)усталостьголовокружениеаромат коживысыпаниеPROCYSBI (cysteamine битартрат) уже одобрил в СШАProcysbi был одобрен американским Управлением по контролю за продуктами и лекарствами 30-го апреля 2013 для лечения nephropathic цистиноза во взрослых и детях в возрасте 6 + годы.
Лекарственному средству предоставили сиротское обозначение продукта, потому что это предназначается для редкого заболевания или условия.На вероятном случае одобрения Европейской комиссии Procysbi, его показания, противопоказания, предупреждения и меры предосторожности не могли бы обязательно совпасть с предусмотренными американской FDA.
Больше информации о Procysbi может быть получено по www.raptorpharma.com.