Приблизительно 1 в каждых 3 600 младенцах мужского пола во всем мире затронут мышечной дистрофией Дюшена – наследственное условие, вызывающее тяжелую мышечную слабость. В настоящее время нет никакого определенного лечения для болезни. Но новое исследование, изданное в журнале Neurology, предполагает, что определенные лекарства, обычно прописываемые эректильной дисфункции, могут быть эффективными.
Мышечная дистрофия Дюшена (DMD) вызывается дефектным геном для dystrophin – белок, помогающий поддержать здоровые мышцы. Низкие уровни или отсутствие dystrophin означают, что мышцы испытывают недостаток в оксиде азота – химикат, сигнализирующий кровеносные сосуды, чтобы расширить во время осуществления, таким образом, ток крови может увеличиться.В результате пути унаследован ген, условие прежде всего влияет на мальчиков и молодых людей. Начало болезни обычно происходит перед возрастом 6 лет.
А также дегенерация мышцы, условие может вызвать интеллектуальную инвалидность, застойную сердечную недостаточность или нерегулярный ритм сердца, спину и деформации грудной клетки и нарушения дыхания.Много людей с DMD лечатся с кортикостероидами.
Это лечение может помочь замедлить дегенерацию мышцы и уменьшить отрицательные эффекты на сердце и легкое.Но исследователи этого исследования, включая доктора Рональда Г. Виктора из Института Сердца Кедров Синая в Лос-Анджелесе, Калифорния, отмечают, что кортикостероиды вызывают множество побочных эффектов, и больше чем 75% пациентов неспособны вынести их.
С этим в памяти, команды намереваются определять, мог ли бы фармацевтический силденафил (Виагра) или tadalafil (Сиалис) помочь лечить DMD. Оба препарата обычно используются, чтобы лечить эректильную дисфункцию и легочное артериальное давление.
Они работают путем расслабления кровеносных сосудов, поэтому увеличения тока крови.Препараты улучшили ток крови в мальчиках с DMDДля их исследования команда оценила 10 мальчиков в возрасте между 8 и 13 годами, у которых был DMD.
Все мальчики брали кортикостероиды и смогли идти, несмотря на то, что некоторые часто использовали инвалидное кресло или скутер, чтобы помочь с мобильностью.Фармацевтический силденафил и tadalafil помогли улучшить ток крови в мальчиках с мышечной дистрофией Дюшена.Ток крови в мышцах этих участников был измерен, когда они выполнили осуществление рукопожатия и когда они покоились.Их ток крови был по сравнению с 10 так же в возрасте здоровых мальчиков, подтвердивших, что у тех с DMD был патологический ток крови, беря кортикостероиды.
Мальчики с DMD тогда были обязаны принимать каждый наркотик – силденафил или tadalafil – на расстоянии в 2 недели. Их ток крови был измерен снова, когда они отдохнули и выполнили осуществление рукопожатия, и это было по сравнению с током крови 10 здоровых мальчиков.Исследователи нашли, что после принятия каждого наркотика, у мальчиков с DMD была та же реакция тока крови как здоровые мальчики во время осуществления. Команда отмечает, что этот результат был мгновенным и был более явным, когда лекарственное средство было дано в более высоких дозах.
Доктор Виктор отмечает, что несмотря на то, что намного больше исследования должно быть сделано, прежде чем любое лекарственное средство может быть рекомендовано для людей с DMD, результаты исследования команды воодушевляют. «Это не лечение, но это – первая остановка к идентификации потенциального лечения», добавляет он.Однако исследователи говорят, что их исследование имеет ограничения. Например, они отмечают, что это неизвестно, может ли долгосрочное использование любого лекарственного средства поддержать улучшенный ток крови.
Доктор Виктор добавляет:«Это исследование доказательства понятия также не обращается к ключевому вопросу того, сохранит ли восстановление нормального регулирования тока крови мышцу и замедлит развитие болезни.Если так, это предложило бы новую терапевтическую стратегию мышечной дистрофии Дюшена, и клиническое испытание Фазы III было начато, чтобы узнать."
В прошлом году, сообщаемый относительно исследования из университета Вашингтона, предположившего, что вещество, найденное в карамелизованном сахаре и коле, могло помочь лечить DMD.