Амбициозный исследовательский проект: испытания нового метода лечения болезни двигательных нейронов

Исследователи из Института трансляционной нейронауки при Университете Шеффилда участвуют в амбициозном европейском исследовательском проекте, направленном на поиск нового метода лечения болезни двигательных нейронов (БДН).

Сотрудничество между ведущими мировыми академическими исследовательскими группами направлено на определение терапевтического потенциала молекулы (интерлейкина-2), которая естественным образом встречается в нашем организме и помогает регулировать нашу иммунную систему и воспаление, которое способствует повреждению двигательных нейронов при БДН.

В настоящее время разрабатывается низкая доза молекулы интерлейкина-2 (ИЛ-2) для лечения состояний, влияющих на иммунную систему, включая диабет, артрит, заболевания печени и осложнения лечения лейкемии и других видов рака стволовыми клетками. клетки.

Хотя IL-2 в течение многих лет использовался в высоких дозах для лечения рака, он намного безопаснее – но все же эффективен – при использовании в низких дозах при этих иммунных расстройствах, поскольку он может подавлять вредные иммунные реакции.

"Наша главная цель – добиться прорыва в лечении БДН за счет значительного замедления развития болезни с помощью низких доз ИЛ-2," сказал д-р Жильбер Бенсимон, Университетская больница, Ним, Франция, руководитель проекта «Изменение иммунного ответа и исходов при боковом амиотрофическом склерозе» (MIROCALS).

На сегодняшний день только один препарат – рилузол – замедляет развитие БДН, но его влияние на качество жизни людей с этим заболеванием незначительно. Многие другие препараты были протестированы, но не дали результатов.

Профессор Найджел Ли, соруководитель и главный исследователь клинических испытаний Медицинской школы Брайтона и Сассекса, сказал: "Мы рады сотрудничать с ведущими мировыми исследовательскими группами в области разработки биомаркеров, иммунологии, генетики и экспрессии генов в этом проекте. Это сотрудничество позволит нам изучить ряд факторов, которые могут повлиять на БДН. Взятые вместе, эти анализы должны позволить нам «индивидуализировать» реакцию на лечение, которая может быть выявлена ​​в ходе исследования."

В мае MIROCALS получил 5 евро.98 миллионов от Генерального директората Европейской комиссии по исследованиям и инновациям в рамках схемы EU Horizon 2020. Дополнительная поддержка для клинических центров была предоставлена ​​программой Министерства здравоохранения Франции de Recherche Clinique (PHRC) во Франции и находится на рассмотрении Ассоциации БДН в Великобритании.

Другие новые особенности исследования MIROCALS включают:

  • включение «биомаркеров» для мониторинга активности заболевания, состояния иммунной системы и их реакции на низкие дозы ИЛ-2
  • включение людей с впервые установленным диагнозом БДН. Это означает, что исследователи могут контролировать лечение с ранней стадии развития заболевания и максимально увеличить вероятность обнаружения пользы от низких доз ИЛ-2
  • изучение сложных генетических факторов, которые могут способствовать ответу на лечение рилузолом и / или низкими дозами ИЛ-2.
  • Планирование проекта начнется в сентябре этого года, и исследователи намерены набрать первых пациентов в испытание к сентябрю 2016 года. Они стремятся завершить исследование в 2019 году. Тем временем команда работает над важной основой для MIROCALS, включая небольшое пилотное исследование во Франции.

    Профессор Ли добавляет: "Помимо разработки нового лечения БДН, MIROCALS стремится предоставить новый подход к клиническим испытаниям, чтобы выйти из тупика при разработке новых методов лечения прогрессирующих расстройств, включая БДН, деменцию и болезнь Паркинсона.

    Профессор Памела Шоу, директор SITraN и один из главных исследователей, участвовавших в этом исследовании, сказала: "Это очень захватывающее исследование экспериментальной медицины, в котором участвуют несколько ведущих европейских центров исследования БДН. Мы не только сможем исследовать, замедляет ли интерлейкин-2 течение болезни при БДН, изменяя воспалительную реакцию в нервной системе, но мы также будем проводить исследования в лабораториях SITraN в рамках рабочего пакета под руководством доктора Джанин Кирби. биомаркеры, которые скажут нам на ранней стадии, является ли лечение полезным и у всех пациентов или у отдельной подгруппы развивается положительный ответ. Нам очень повезло получить финансовую поддержку для этой программы от программы EU Horizon 2020 и Ассоциации MND в очень жестком конкурсе на грантовое финансирование."