Пациенты болезни Паркинсона, не ответившие на медикаментозное лечение, испытали значительное улучшение двигательной функции с инъекциями ОСТРОГО ШИПА (глутаминовая декарбоксилаза) ген непосредственно в их мозги. Результаты исследования этого рандомизированного, двойного слепого испытания генотерапии были изданы в последней проблеме Неврологии Скальпеля.Авторы написали, что дальнейшее развитие их генотерапии должно быть поддержано. Они добавили, что их испытание выдвигает на первый план потенциал генотерапии для лечения признаков и симптомов нескольких различных заболеваний мозга.
Это – первое рандомизированное двойное слепое испытание, которое подтвердит эффективность генотерапии, сказали исследователи.GABA, химикат, вовлеченный в координирование движения, присутствует в патологически низких уровнях в гипоталамическом ядре (часть мозга) людей с болезнью Паркинсона.
В этом новом подходе ученые развили терапию переноса генов, направленную на «увеличение производства GABA и восстановление двигательной функции путем вставки гена ОСТРОГО ШИПА GABA-производства в гипоталамическое ядро с помощью безопасной формы adeno-связанного вирусного вектора (AAV2)».Потенциал этого подхода был продемонстрирован в предыдущем открытом исследовании Фазы I. Это должно было все же быть подтверждено в рандомизированном двойном слепом испытании.Эндрю Фейджин от Института Файнштейна Медицинского Исследования, Нью-Йорка, США и команды настроил двойное слепое рандомизированное исследование, чтобы определить то, чем мог бы состоять в том эффект, если бы они поставили ИМЕЮЩИЙ ОСТРЫЙ ШИП AAV2 в гипоталамическое ядро 22 волонтеров, по сравнению с 23 людьми в контрольной группе (притворная хирургия, подобная плацебо хирургия).
Сроком на шесть месяцев после операции исследователи использовали UPDRS (Объединенная Рейтинговая шкала болезни Паркинсона), чтобы измерить двигательную функцию всех 45 пациентов – оценки были выполнены равномерно.Ни один из пациентов не умер от хирургии. Наиболее распространенные умеренные побочные эффекты были тошнотой и головной болью, все из которых лечились и решались.В конце шестимесячного контроля и оценки периода, ученые сообщают что:
Было улучшение на 21,3% моторного множества UPDRS в пациентах генотерапииБыло улучшение на 12,7% контрольной группы
Группа генотерапии также показала значительные улучшения устойчивости к контролю за наркотиками при прогрессирующей болезни Паркинсонаresearchrs завершил:«Использование переноса генов соматической клетки, чтобы изменить экспрессию гена в хорошо характеризуемых мозговых нейрохимических системах предлагает новую альтернативу обычному лечению лекарственными препаратами или хирургическому лечению. Это исследование… оправдывает продолжительное развитие AAV2-ОСТРОГО-ШИПА для лечения болезни Паркинсона… и показывает обещание генотерапии для других неврологических расстройств».Майкл Хатчинсон из Медицинской школы Нью-Йоркского университета, Нью-Йорк, США написали в Сопровождающем Комментарии:«Там скрыт значение к этому дотошному исследованию: это подтверждает, что несмотря на то, что длительный эффект плацебо может быть связан с хирургией (12,7%), это не имеет достаточной величины, чтобы объяснить большое благоприятное воздействие, обнаруженное в открытой этикетке хирургические испытания.Несколько вопросов остаются.
Сколько времени эффект продлится? Неблагоприятные продолжительные действия возникнут после введения вирусов в мозг?
Метод предлагает какие-либо преимущества перед глубокой мозговой стимуляцией, для которой клинические улучшения кажутся вдвое более большими?»«Генотерапия AAV2-ОСТРОГО-ШИПА для прогрессирующей болезни Паркинсона: двойное слепое, притворная хирургия, которой управляют, рандомизированное исследование»Профессор Питер А Льюитт МД, профессор Али Р Резай МД, профессор Морин А Лихи МД, Стивен Г Ойеман МД, Элис В Флаэрти МД, Emad N Eskandar MD, Сандра К Костик МД, Карен Томас ДЕЛАЕТ, Атом Sarkar MD, Мустафа С Сиддикуи МД, профессор Стивен Б Тэттер МД, Джейсон М Шуолб МД, Кэтлин Л Постон МД, Джэйми М Хендерсон МД, профессор Роджер М Курлан МД, Ирен Х Ричард МД, Лори Ван Метер МС, доктор философии Кристин V Сэпэн, профессор Мэтью Дж Во время MD, Майкл Г Кэплитт МД, доктор Эндрю Фейджин МДНеврология скальпеля, рано онлайновая публикация, 17 марта 2011doi:10.1016/S1474-4422 (11) 70039-4