Лечение для людей, терпевших, истощая, унаследовало нарушения, известные как митохондриальная болезньтеперь шаг ближе после прорыва исследования.Исследователи успешно преобразовали клетки кожи от пациентов смитохондриальные болезни в практически здоровые стволовые клетки, которые могут быть уговорены в любой тип клетки, включая (оставленный) нерв и сердечные (правильные) клетки.
Кредит изображения: Институт Salk Биологических ИсследованийМногочисленная группа ученых – включая команды от Орегонского здоровья и Научный университет в Портлендеи Институт Salk Биологических Исследований в Ла-Хойе, Калифорния – успешно преобразовала клетки кожи от пациентов смитохондриальные болезни в практически здоровые стволовые клетки.В журнале Nature они описывают, как они развили и проверили два различных, нодополнительные перепрограммные методы клетки, чтобы генерировать линии без мутаций стволовых клеток от человекапациенты с митохондриальными болезнями.Идея состоит в том, что стволовые клетки могут тогда использоваться, чтобы генерировать практически здоровое сердце, мозг, мышцуи глазные клетки.
Однако, пока технология стволовой клетки не достаточно безопасна для пересадки в пациентов, вкраткий срок, методы, вероятно, будут ограничены исследованием.Ведущий автор Хуан Карлос Исписуа Бельмонте, преподаватель в Лаборатории Экспрессии гена Солка,говорит, что методы будут большим благом для фундаментального исследования. Они помогут ученым исследовать большеблизко различие между клетками с митохондриальными мутациями и здоровыми клетками.
Оценки предполагают приблизительно, что у каждого 4000-го человека есть митохондриальная болезнь, группа наследственных,хронические болезни, являющиеся результатом любой из 200 передающихся мутаций в митохондриальной ДНКот матери ребенку. Болезни могут присутствовать при рождении или развиться позже в жизни.Митохондрия является крошечными вложениями в клетках, производящих энергию из еды.
У них есть свое собственноеДНК, которая является отдельной от главной ДНК в ядре клетки, и в отличие от ядерной ДНК, прибывает только изяйцо (не сперма).Мутации в митохондриальной ДНК оставляют клетки без достаточного количества энергии развиться и функционироватьдолжным образом.
Это приводит к прогрессирующим, тяжелым физическим, развивающимся, и познавательным ограниченным возможностям,с симптомами в пределах от слабого роста, мышечной слабости, боли и потери координации, к приступам,слепота, потеря слуха, затруднения в учебе и органная недостаточность.Лечение, которое может упростить некоторые симптомы или замедлить развитие митохондриальных болезней, делаетсуществуйте, но пока еще, ни один не может вылечить их.Ранее в этом году Великобритания приняла решение, чтобы позволить созданиеиз эмбрионов от трех человек.
Но, в то время как это предотвратило бы терпевших детеймитохондриальная болезнь, это не помогает людям, у которых уже есть условие.Два способа создать стволовые клетки, свободные от видоизмененной митохондриальной ДНКЧтобы генерировать здоровые стволовые клетки, свободные от видоизмененной митохондриальной ДНК, исследователи развились дваметоды.Оба метода использовали образцы кожи от пациентов с митохондриальной энцефаломиопатией или Ли
Синдром – тяжелые митохондриальные болезни, влияющие на мозг и мышцы.Для первого метода команда использовала стандартный способ преобразовать клетки кожи в плюрипотентныйстволовые клетки – клетки, имеющие потенциал, который будет уговорен в любой тип клетки в теле.Из-за природы митохондриальной болезни, не всей митохондрии в клетках затронуты кта же степень.
Существует шанс, что у некоторых не будет дефектной ДНК. Это означает в процессепри генерации новых клеток существует шанс, что некоторые из них закончат с 0%-й больной митохондрией.
Это позволяет ученым выбирать 100%-е здоровые стволовые клетки – свободный от дефектныхмитохондрия – от сгенерированных для того определенного пациента.Однако этот прямой подход не обязательно работает на каждого пациента. Некоторыеу людей нет клеток с достаточно, или никто, митохондрия, которые свободны от болезнимутации.Таким образом, команда работала над вторым подходом – одно подобное митохондриальной замене, используемой вЭКО с тремя людьми.
Ядро от клетки кожи пациента передается в донорскую яйцеклетку сздоровая митохондрия. Новая яйцеклетка тогда используется, чтобы сделать плюрипотентные стволовые клетки.
Когда они сделали это, команда обнаружила, что здоровая митохондрия вступила во владение и здоровый,генетически подобные клетки от пациента были успешно сгенерированы.Соавтор Юн Ву, научный сотрудник в лаборатории профессора Изпизуы Белмонте, подводит итог ихрезультаты исследования:«В любом случае идея состоит в том, что у нас здоровые стволовые клетки, и мы знаем как кпреобразуйте плюрипотентные стволовые клетки в различные типы клетки.
У них есть потенциал, чтобы дать началокаждый тип клетки в теле."Ранее в этом году, также сообщил каквпервые команда Института Salk успешно продемонстрировала, как метод для редактирования митохондриальной ДНК остановил человеческие митохондриальные болезнипрохождение от самок мыши их потомкам.
Профессор Изпизуа Белмонте сказал, что лечение могло потенциально быть осуществлено в клиниках ЭКО как синглинъекция в яйцеклетки матери или ранние эмбрионы, и потому что это не использует донорскую ДНК, этодолжен привести к более безопасному, более простому и большему количеству этического лечения, чем митохондриальное с тремя людьмизаместительная терапия.