Исследователи из Университета Бен-Гуриона в Негеве (BGU) разрабатывают новую терапию бокового амиотрофического склероза (БАС), используя часть существующего одобренного FDA препарата, который восстанавливает иммунную защиту центральной нервной системы (ЦНС) и увеличивает продолжительность жизни.
БАС, также известный как болезнь Лу Герига, представляет собой смертельное прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, поражающее двигательные нервные клетки как в головном, так и в спинном мозге. Прогрессирующая дегенерация мотонейронов приводит к атрофии, параличу и, в конечном итоге, к смерти из-за отказа дыхательных мышц.
Поскольку точная причина БАС неизвестна, текущие исследования сосредоточены на увеличении средней продолжительности жизни, которая в настоящее время для большинства пациентов составляет от двух до пяти лет.
Частично прогрессирование заболевания связано с повышенной активностью глиальных клеток, типа иммунных клеток, которые повреждают и убивают клетки двигательных нейронов организма и снижают их способность очищать среду ЦНС.
Доктор. Рэйчел Лихтенштейн из отдела биотехнологической инженерии им. Аврама и Стеллы Гольдштейн-Горен в BGU сосредоточила свои усилия на снижении этого негативного иммунного ответа. "Мы нашли способ не дать глиальным клеткам атаковать и убить здоровые клетки мозга," говорит доктор. Лихтенштейн.
Она успешно переработала часть Мабтеры, одобренного FDA препарата, используемого для лечения определенных аутоиммунных заболеваний и типов рака, в новую молекулу для лечения БАС.
"Наши экспериментальные результаты на трансгенных мышах с БАС показали значительное увеличение продолжительности жизни", говорит доктор. Лихтенштейн. "Поскольку препарат уже одобрен, мы считаем, что нам потребуется лишь ограниченное доклиническое тестирование, чтобы достичь клинической фазы раньше, чем другие инициативы."
"Это также может иметь серьезные последствия для продолжительности жизни пациентов с другими нейродегенеративными заболеваниями Альцгеймера и Паркинсона," говорит доктор. Ора Горовиц, старший вице-президент по развитию бизнеса BGN Technologies, компании BGU по трансферу и коммерциализации технологий. "Наш новый кандидат в лекарство может оказаться эффективным в усилении механизма самоочищения человеческого мозга, тем самым улучшая жизнь миллионов людей." Теперь исследователи ищут партнера в фармацевтической компании.
В настоящее время для пациентов с БАС доступны только два препарата: Релузол (Рилутек), который помогает продлить выживаемость пациентов всего на три-шесть месяцев; и недавно одобренный FDA Edaravone (Radicava), который продемонстрировал относительно скромный успех.