До сих пор не существовало адекватного лечения редкого и очень агрессивного злокачественного заболевания крови лейкоза T-PLL. Путем скрининга образцов крови пациентов с гематологическими заболеваниями команда врачей и исследователей из MedUni Vienna и CeMM во главе с гематоонкологом Филиппом Стабером показала, что препарат Venetoclax является успешным средством лечения лейкемии T-PLL. Исследование недавно было опубликовано в ведущем гематологическом журнале Blood.
Т-пролимфоцитарный лейкоз (T-PLL) – самая агрессивная из всех известных форм лейкемии. Однако это встречается крайне редко и является результатом дегенерированных зрелых Т-клеток. Ежегодно в Австрии регистрируется около 40 новых случаев заболевания, преимущественно среди людей старше 60 лет. До сих пор T-PLL лечили антителами, но, к сожалению, не очень успешно. Поскольку заболевание встречается очень редко, трудно проводить исследования, которые могли бы привести к улучшению лечения.
Исследовательская группа под руководством гематоонколога Филиппа Стабера из отделения гематологии и гемастазеологии MedUni Vienna и биохимика Стефана Кубичека из Исследовательского центра молекулярной медицины CeMM провела исследование "Скрининг с высокой пропускной способностью" с использованием 86 образцов крови и тканей пациентов. Это включало смешивание образцов примерно с 100 активными веществами и их анализ через 72 часа. Этот относительно новый метод работает с использованием роботизированных систем и чрезвычайно эффективен из-за высокой пропускной способности.
Ученые обнаружили, что T-PLL особенно хорошо реагирует на препарат венетоклакс, который был лицензирован 10 месяцев назад для лечения хронического лимфолейкоза (ХЛЛ). Это вещество накапливается в белке BCL-2, который в больших количествах присутствует в раковых клетках ХЛЛ. Раковые клетки нуждаются в BCL-2, чтобы выжить. У них развивается устойчивость к противораковым препаратам. Ventoclax подавляет действие белка и вызывает отмирание раковых клеток.
Белок BCL-2 также необходим для выживания клеток T-PLL, поэтому venetoclax также специфически устраняет раковые клетки при этой форме лейкемии. Еще одно преимущество заключается в том, что, в отличие от химиотерапии, лечение этим препаратом вызывает минимальные побочные эффекты у пациентов. Более того, два пациента с T-PLL, которые не ответили на другие стандартные методы лечения, уже успешно лечились венетоклаксом.
Этот положительный результат должен быть научно подтвержден в международном клиническом исследовании, которое начнется в 2018 году.