Иммунотерапия рака была временно отклонена в качестве лечения некоторых взрослых с агрессивным типом неходжкинской лимфомы в Национальной службе здравоохранения Англии.
Решение будет рассмотрено Национальным институтом здравоохранения и повышения квалификации (NICE) в конце октября.
Tisagenlecleucel (Kymriah) – это одна из новой линии иммуностимулирующих методов лечения, называемых CAR T-клеточной терапией, которая включает взятие собственных иммунных клеток пациента и их модификацию в лаборатории. Когда сконструированные клетки возвращаются пациенту, они готовы распознавать и атаковать раковые клетки.
Kymriah был испытан на пациентах с агрессивным типом неходжкинской лимфомы (диффузная крупноклеточная В-клеточная лимфома), которые уже прошли два или более различных типа лечения.
Неопубликованные результаты клинических исследований показали, что 5 из 10 пациентов ответили на лечение, причем в половине случаев заболевание полностью исчезло через 3 месяца после лечения. Но эти мощные иммуностимулирующие методы лечения могут вызывать серьезные побочные эффекты, включая серьезные неврологические проблемы и серьезные инфекции. В судебном процессе приняли участие 93 человека.
Рекомендация поступила через две недели после того, как NHS England объявила, что Кимрия будет предложена некоторым детям и молодым людям с острым лимфобластным лейкозом в NHS в Англии. Точные детали этой рекомендации еще не опубликованы, но NHS England заявила, что лечение будет оплачиваться Фондом противораковых препаратов для небольшого числа детей, которым может помочь.
Эмлин Сэмюэл, руководитель отдела разработки политики Великобритании по исследованию рака, назвал решение не рекомендовать Кимриа также взрослым с агрессивной лимфомой "разочаровывающий."
Требуются долгосрочные данные
Комитет заявил, что, хотя результаты клинических испытаний показывают, что большое количество пациентов реагирует на Кимриа, нет прямых данных для сравнения его со стандартным лечением химиотерапией. Это означает, что преимущества Kymriah по сравнению со стандартным лечением неизвестны.
NICE заявило, что отсутствие долгосрочных данных, демонстрирующих эффективность Кимриа, в сочетании с высокой ценой лечения означает, что NHS не может считать его рентабельным.
"Мы сталкиваемся с неопределенным временем в отношении доступа к терапии CAR-Т-клетками для пациентов с диффузной крупноклеточной В-клеточной лимфомой," сказал профессор Карл Пеггс, эксперт по иммунотерапии, финансируемый из Великобритании. "Первые результаты впечатляют, но остаются относительно ограниченными, что затрудняет оценку истинных преимуществ этих методов лечения по сравнению с существующими методами лечения."
Мейндерт Бойсен, директор Центра оценки технологий здравоохранения NICE, сказала: "Мы видели многообещающие результаты терапии CAR-T в ранних испытаниях и полагаем, что tisagenlecleucel-T имеет большой потенциал для помощи людям, которые не ответили на другие формы терапии.
"Хотя мы не могли рекомендовать tisagenlecleucel-T для взрослых с лимфомой, мы приветствуем дальнейшие обсуждения экономической эффективности лечения и взаимодействие с заинтересованными сторонами."
Производитель препарата, Novartis, теперь может предоставить дополнительные данные, которые будут рассмотрены NICE до принятия окончательного решения. И будут еще переговоры между компанией и NICE о цене лечения.
В августе другая терапия CAR Т-лимфоцитами, называемая аксикабтаген цилолейцел (Yescarta), также была временно отклонена в качестве лечения агрессивной неходжкинской лимфомы в Национальной службе здравоохранения Англии. Это решение будет рассмотрено в конце сентября.
Сэмюэл сказал, что, хотя терапия CAR-Т-клетками показала большие перспективы у некоторых пациентов с лимфомой, процесс производства препарата сложен и очень дорог.
"Мы настоятельно призываем NICE, NHS England и производителя работать вместе, чтобы получить наилучшие доказательства эффективности препарата, когда это решение будет рассмотрено в следующем месяце, и как можно скорее согласовать сделку, чтобы обеспечить доступный доступ для пациентов," он сказал.
Пеггс сказал, что тем временем проводится ряд клинических испытаний, которые помогут восполнить пробел.