Всего через неделю после споров по поводу препарата Кадсила от рака груди, негибкость разрозненных систем одобрения лекарств в Великобритании снова привлекла к себе пристальное внимание.
NICE – организация, которая сообщает NHS Англии и Уэльса, за какие лекарства следует платить, – заявила, что служба здравоохранения не должна регулярно давать лекарство от рака простаты абиратерон (также известный как Zytiga) мужчинам, чье заболевание перестало поддаваться гормональному лечению, до того, как они прошел курс химиотерапии.
Препарат разрешен к применению после химиотерапии в 2011 году. Сегодняшнее решение препятствует его рутинному использованию на ранних этапах лечения мужчин.
Причины этого решения сложны и связаны со стоимостью препарата и разногласиями по поводу того, является ли его использование перед химиотерапией лечением «в конце жизни» (и, следовательно, его можно рассматривать в соответствии с более гибким набором критериев) – мы » я изучу их ниже более подробно.
Но первопричина – это система, комплексные стимулы которой в конечном итоге замедляют доступ к лечению, которое, как знают врачи, принесет пользу их пациентам, – систему, которую мы призвали правительство реформировать.
Давайте посмотрим, как сложилась эта злополучная ситуация.
Рак простаты, гормоны и абиратерон – краткая история
Некоторые раки простаты являются наркоманами: их рост зависит от мужских половых гормонов, таких как тестостерон.
По этой причине мужчинам, у которых рак начал распространяться (или может распространяться), назначают препараты, снижающие уровень тестостерона. Но со временем это может перестать работать, так как рак начинает вырабатывать собственные гормоны.
До недавнего времени у мужчин, у которых рак распространился, но стал устойчивым к этой гормональной терапии, был только один вариант лечения: химиотерапия, которая давала им в среднем еще три месяца.
Но после этого, если рак вернется, их врач ничего не сможет сделать.
Но абиратерон предлагает мужчинам немного больше времени. Он был разработан фармацевтической компанией Janssen после того, как исследователи из Института исследований рака, финансируемые Великобританией, обнаружили молекулу, которая может остановить выработку тестостерона.
В конце 2011 года Janssen получила лицензию на продажу препарата в ЕС для лечения этих мужчин после того, как испытания показали, что он может продлить их жизнь на четыре дополнительных месяца сверх трех месяцев после химиотерапии.
Год спустя его стали использовать в NHS для мужчин, у которых рак снова начал расти после химиотерапии.
Но не разрешено лечить мужчин до химиотерапии. И вот где приходит сегодняшнее решение.
Удвойте числа
Каждый год, по словам эксперта по раку простаты в Великобритании профессора Малькольма Мейсона, эксперта по раку простаты в Великобритании, около 11000 мужчин с запущенным раком простаты говорят, что их гормональное лечение перестало работать, и что их рак снова начнет расти.
"Однако только около половины этих мужчин продолжают курс химиотерапии," он говорил нам.
"Это по нескольким причинам. Некоторые предпочитают не делать этого – это может быть довольно изнурительным, и не все хотят пройти через это."
Другие, говорит профессор Мейсон, не подходят – либо из-за их физического состояния, либо из-за других заболеваний, которые означают, что лечение может быть сопряжено с серьезным риском.
"Таким образом, на данный момент количество мужчин, которым NICE рекомендуют абиратерон, составляет около 5000 человек," он говорит.
Критерии окончания срока службы
Абиратерон получил разрешение на использование после химиотерапии в соответствии с критериями NICE «End of Life», введенными в 2009 году, чтобы позволить организации быть более гибкой в оплате лекарств:
Это позволило NICE одобрить абиратерон, учитывая данные клинических испытаний того времени и сделку по цене от Janssen.
Обычно NICE допускает такие "Конец жизни" лекарства, которые должны быть одобрены ниже порогового значения около 50 000 фунтов стерлингов за QALY.
Мы были рады, что препарат был одобрен, так как он действительно имеет значение – и, чтобы быть полностью прозрачным, мы действительно извлекаем выгоду из этого решения. Компания Cancer Research UK предоставила компании Janssen лицензию на абиратерон, и мы получаем небольшой гонорар от продаж препарата, который мы реинвестируем в наши исследования.
Использование перед химиотерапией
Вернемся к январю 2013 года, и клиническое испытание COUGAR-302 показало, что введение абиратерона перед химиотерапией может быть еще более полезным.
Испытание длилось недостаточно долго, чтобы точно показать, к какому количеству дополнительной жизни это приведет, но оно показало, что препарат может удвоить время между неудачей гормональной терапии и возвращением рака, с примерно 8 месяцев до примерно 16.
В результате NICE попросили посмотреть, подходит ли он для использования на этом более раннем этапе лечения мужчин.
В то время как они изучили данные и поговорили с Янссен о том, как лучше заплатить за препарат, мужчины могли (и имеют) все еще получать абиратерон в Национальной службе здравоохранения – в Англии через механизм, называемый Фондом для лечения рака, и в других странах Великобритании. через так называемый индивидуальный запрос на финансирование.
"По сути, это помогло пациентам пройти курс лечения, пока система подсчитывала цифры," говорит профессор Мейсон.
Неутешительное решение
Сегодня NICE принял окончательное решение о более раннем использовании абиратерона – и это недопустимо. Почему?
"Критерии окончания срока службы NICE имеют точку отсечения," говорит профессор Мейсон "Они могут подавать заявление только для пациентов, которые, как ожидается, проживут два года или меньше".
Но профессор Мейсон говорит, что нелеченные мужчины, участвовавшие в исследовании COUGAR, прожили около 30 месяцев, и это выше порога для использования NICE критерия «окончания срока службы». "Парадоксально, но эти люди живут слишком долго, чтобы NICE одобрил препарат, от которого они могли бы получить пользу," он говорит.
Это подчеркивает негибкость системы. "Препарат работает, но произвольная встроенная в систему точка отсечения, связанная с ценой препарата, означает, что NICE обязана сказать «нет» по своим собственным правилам." Янссен указал, что в системе Шотландии используется период отсечения 36 месяцев.
NICE ответила, что лекарство слишком дорогое для той выгоды, которую он приносит, и просит Janssen пересмотреть свои цены.
Что дальше?
Эта ситуация вызывает глубокое разочарование и разочарование для всех, кого это касается. Janssen заявил, что будет обжаловать его, но трудно понять, как NICE может сказать “ да ”, если не будет достигнута договоренность о том, как заплатить за препарат, или если две стороны не смогут решить свои разногласия по поводу того, является ли это “ концом срока ”. Наркотик жизни.
Мы надеемся, что эта сделка осуществима – в конце концов, использование абиратерона до химиотерапии позволяет предлагать его почти вдвое большему количеству мужчин и дольше, чем сейчас. Интуитивно кажется, что у компании Janssen, NHS и пациентов должен быть способ получить пользу.
Но более того, это ситуация, которой нельзя было позволить развиваться. Система явно нуждается в срочной реформе, чтобы эффективные лекарства могли быть одобрены быстро, без необходимости принятия временных мер, таких как Фонд противораковых препаратов.
Это особенно актуально, поскольку на рынке появляются более дорогие новые препараты, предназначенные для небольших групп пациентов.
Правительство, промышленность, NICE и NHS должны решить эту проблему – скорее раньше, чем позже.