Сегодня новое лекарство от рака крови было одобрено для использования в Национальной службе здравоохранения Англии. А в начале сентября NHS England объявила о другом, аналогичном лечении, которое будет доступно некоторым детям и молодым людям с другим типом рака крови.
Как и в случае с любым новым одобренным лекарством, эти объявления являются отличной новостью для пациентов, которым может помочь. Но это не обычные наркотики.
Эти два метода лечения – называемые аксикабтаген цилолейцель (Yescarta) и тисагенлеклеуцел (Kymriah) соответственно – привлекли внимание благодаря новаторскому способу их изготовления и работы.
Это делает их одобрение увлекательным живым примером для NHS, которая пытается позиционировать себя как мирового лидера в области лечения рака.
Что такое CAR Т-клеточная терапия?
Yescarta и Kymriah – две из новой линии иммуностимулирующих методов лечения, называемых CAR T-клеточной терапией.
Они включают извлечение специализированных иммунных клеток, называемых Т-лимфоцитами, из крови пациента и их изменение в лаборатории, чтобы они распознавали раковые клетки и боролись с ними. Модифицированные Т-клетки в лаборатории умножаются в тысячу раз, а затем возвращаются в кровоток пациента.
Результаты небольших испытаний были многообещающими, поскольку клеточная инженерия превращает собственную иммунную систему пациентов в точное противораковое оружие. И в отличие от стандартной химиотерапии, лечение нужно проводить только один раз.
CAR Т-клетки являются "первая по-настоящему персонализированная терапия, потому что клетки исходят от пациента," говорит профессор Карл Пеггс, эксперт по иммунотерапии, финансируемое Великобританией. Он говорит, что это меняет правила игры "в небольшой нише, в которой он лицензируется и используется".
Другими словами, несмотря на то, что технология захватывающая, на данный момент она будет доступна только относительно небольшому количеству людей, и вряд ли это изменится в ближайшее время.
Фактически, Пеггс предостерегает от переоценки способности CAR T перевернуть лечение рака крови с ног на голову. Он говорит, что при остром лимфобластном лейкозе у детей – одном из типов рака, который теперь можно использовать, – новое лечение получит только небольшая часть пациентов, потому что "большинство пациентов излечиваются с помощью традиционной терапии".
Но для тех немногих пациентов, у которых химиотерапия не сработала, одобрение CAR T предлагает новую жизненно важную возможность.
Насколько эффективен CAR T?
О впечатляющих результатах сообщалось в клинических испытаниях некоторых типов рака крови, для которых доступно несколько других вариантов лечения. В одном испытании около 8 из 10 пациентов увидели, что их болезнь поддалась лечению, и примерно у половины этих пациентов рак не вернулся через год.
Но, хотя лечение показало большие надежды, оно работает не для всех. По словам Пеггса, неизвестно, почему только у некоторых пациентов рак реагирует вначале, а у других рак возвращается позже, в то время как некоторые остаются здоровыми.
Дополнительные исследования помогут ответить на эти вопросы, а условия утверждения лечения в NHS гласят, что данные об их эффективности можно собирать в процессе. Это снова положительные новости.
Сила раскрытия иммунной системы также несет с собой риск серьезных побочных эффектов, требующих квалифицированной помощи. В одном клиническом испытании Yescarta 94 процента пациентов испытали побочный эффект, называемый синдромом высвобождения цитокинов, и 1 из 7 из них нуждался в лечении в отделении интенсивной терапии.
Несмотря на проблемы, эти методы лечения вызвали большой интерес. Глава Национальной службы здравоохранения Англии Саймон Стивенс описал терапию CAR T как "передовой" а также "одно из самых инновационных методов лечения, когда-либо предлагаемых NHS".
Но сложность этих методов лечения означает, что они представляют собой большую проблему для NHS, чем большинство новых лекарств.
Готова ли NHS к терапии CAR T??
"Во многих отношениях это лечение больше похоже на трансплантацию стволовых клеток, чем на традиционную химиотерапию," говорит Пеггс. NHS England выбрала больницы, сотрудники которых имеют опыт проведения таких процедур, как пересадка стволовых клеток или костного мозга, в качестве первых мест, предлагающих лечение. NHS уже занимает сильные позиции, так как имеет оборудование мирового класса для выполнения этих процедур.
Но этим больницам также придется планировать поддерживающую терапию для пациентов. Чтобы контролировать побочные эффекты, люди, получающие терапию CAR T, должны будут после этого оставаться в больнице и находиться в пределах легкой досягаемости в течение нескольких недель после выписки.
Это означает, что первоначально лечение будет предоставляться только нескольким пациентам одновременно по всей Англии, в ограниченном количестве больниц, чтобы убедиться, что NHS может заботиться о них должным образом.
Пока неясно, нужно ли будет лечиться пациентам из Уэльса и Северной Ирландии в больницах Англии. А в Шотландии, помимо этой неопределенности, эти методы лечения также должны быть отдельно одобрены Шотландским консорциумом лекарственных средств (SMC), прежде чем они смогут получить финансирование от NHS. SMC должен принять решение по Yescarta в ноябре и по Kymriah в начале 2019 года.
Помимо сложности, одним из основных споров вокруг терапии CAR Т-клетками была их стоимость. Лечение дорогое, около 280000 фунтов стерлингов на пациента, хотя NHS договорилась о значительных скидках как для Yescarta, так и для Kymriah. И NHS, и компании Gilead и Novartis, которые разрабатывают эти препараты, заслуживают огромной похвалы за заключение сделок по этим препаратам.
CAR T-терапия является ярким примером общей тенденции к новейшим лекарствам от рака, которые являются более индивидуализированными и сложными, но в результате более дорогими. Эта тенденция делает жизненно важным, чтобы NHS изучала новые способы оплаты лекарств от рака, которые могли бы упростить утверждение интересных новых методов лечения в будущем, чтобы пациенты могли быстрее получить к ним доступ.
Мы работаем с партнерами в Большом Манчестере, чтобы изучить один подход, называемый ценообразованием на основе результатов, когда NHS платит за лекарство другую цену в зависимости от преимуществ, которые он дает пациентам.
Что все это значит для пациентов и NHS?
Одобрение Кимриа и Йескарты со стороны NHS – огромный шаг вперед для тех пациентов в Англии, у которых есть очень специфические виды рака крови, для лечения которых они одобрены.
Но даже для этих пациентов все еще остаются без ответа вопросы о долгосрочной эффективности препаратов, о том, на какие пациенты с наибольшей вероятностью ответят, и о том, как управлять и уменьшать побочные эффекты. Мы и другие надеемся ответить на эти вопросы с помощью исследований.
Национальная служба здравоохранения (NHS) может по праву гордиться тем, что небольшое количество пациентов в Англии станет первым в Европе, кто будет иметь постоянный доступ к этой очень сложной технологии. Но проблемы, связанные с новыми захватывающими процедурами, такими как CAR T, никуда не денутся. Сегодняшние хорошие новости должны быть только началом, а не концом подготовки NHS к этому сдвигу.