Исследователи из Медицинского центра Университета Вандербильта в сотрудничестве с Seaside Therapeutics в Кембридже, Массачусетс., достигли вехи в разработке потенциально нового лечения синдрома ломкой Х-хромосомы, наиболее распространенной генетической причины аутизма.
По словам Джеффри Конна, доктора философии Джеффри Конна, подобные лекарственным препаратам молекулы, разработанные в Vanderbilt, проходят заключительные доклинические исследования, требуемые FDA, прежде чем они попадут в клинические испытания в Seaside Therapeutics.D., содиректор Центра неврологии им. Вандербильта по открытию лекарств и член организации Seaside Therapeutics ?? консультативный совет.
Вандербильт также участвует в клинических испытаниях другого препарата-кандидата, разработанного Seaside Therapeutics, под названием STX209 (арбаклофен), который может уменьшить социальную изоляцию, основной симптом, обнаруживаемый у людей с синдромом ломкой Х-хромосомы и расстройствами аутистического спектра (РАС).
Компания Seaside Therapeutics сотрудничает с Vanderbilt и другими ведущими академическими учреждениями, чтобы воплотить прорывные открытия в нейробиологии в терапевтические средства, которые, как мы полагаем, устранят основные причины этих расстройств и, в свою очередь, предоставят наибольший потенциал для улучшения жизни пациентов и их семей. , ?? сказал Рэндалл Карпентер, М.D., президент и главный исполнительный директор Seaside Therapeutics.
Синдром ломкой Х-хромосомы, также наиболее распространенная наследственная форма умственной отсталости и нарушений развития, встречается относительно редко и затрагивает примерно 90000 человек в Соединенных Штатах. Основные симптомы включают нарушение когнитивной функции, задержку развития, дефицит внимания и гиперактивность, тревогу, обсессивно-компульсивное и аутичное поведение.
Исследования, проведенные основателями Seaside Therapeutics и другими, показывают, что чрезмерная передача сигналов через рецептор под названием mGluR5, который связывает глутамат нейромедиатора, может способствовать проявлениям синдрома ломкой Х-хромосомы.
В 2008 году Seaside Therapeutics присудила Вандербильту 4 доллара.Грант в размере 5 миллионов на разработку лекарств, подобных препаратам, которые могут улучшить симптомы хрупкой Х-хромосомы за счет ?? уменьшения? рецепторная активность. В прошлом году они начали второе сотрудничество по открытию и разработке других классов соединений, которые могут быть эффективными при лечении расстройства. Национальные институты здравоохранения также поддержали многие исследования, которые легли в основу сотрудничества Сисайд-Вандербильт.
Коллегами Конна в этой работе были Крейг Линдсли, доктор философии.D., содиректор Центра неврологических открытий лекарств и директор медицинской химии; Кэрри Джонс, доктор философии.D., директор центра фармакологии in vivo; Коллин Нисвендер, Ph.D., директор по молекулярной фармакологии, J. Скотт Дэниэлс, директор по метаболизму и фармакокинетике лекарств, Кайл Эммитт, доктор философии.D., Доцент кафедры фармакологии и медицинской химии, ведущий специалист, и Элис Родригес, доктор философии.D., Инструктор по фармакологии.
Вывод лекарства на рынок может стоить более миллиарда долларов. Сокращение возмещения расходов на медикаменты может еще больше затруднить фармацевтическим компаниям окупаемость вложенных средств. Некоторые фирмы уже сокращают свои исследовательские операции, поскольку заканчивается патентная защита некоторых из их самых продаваемых фирменных продуктов.
Быстрый прогресс, достигнутый партнерством Seaside Therapeutics и Vanderbilt, показывает, как академические медицинские центры могут помочь заполнить «трубопровод лекарств». с новыми агентами, которые потенциально могут улучшить здоровье миллионов пациентов во всем мире.