Лучшая надежда для людей с наследственной формой заболевания почек, вызывающей почечную недостаточность, – это диализ или трансплантация почки. Но исследование, проведенное учеными из Йельского университета, раскрывает потенциальную стратегию разработки новых лекарственных препаратов для этих пациентов.
Старший автор Барбара Эрлих и ее команда использовали модели мышей и образцы тканей человека для изучения одного из двух мутировавших генов, которые приводят к аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек (ADPKD). Эта форма заболевания почек является наиболее часто передающимся по наследству и трудно поддается лечению. Исследователи сосредоточили свое исследование на измерении производства энергии в почечных клетках, пораженных болезнью. Они обнаружили, что когда ген белка под названием полицистин 2 отключен или отсутствует, клеточная энергия нарастает, что приводит к образованию кист, которые повреждают почки.
Понимая это, исследователи определили многообещающий подход к лечению этого состояния, направленный на аномальное увеличение энергии и роста почечных клеток. По их словам, наличие этой новой цели для лекарств открывает двери для разработки новых методов лечения, которые принесут пользу пациентам.
Исследование, в соавторстве с Эллисон Брилл, работающей в лаборатории Эрлиха, было опубликовано в Science Signaling.